Scoperto un potenziale nuovo farmaco per trattare e arrestare la progressione della fibrosi cistica. La timosina α1 (Tα1) è una nuova terapia terapeutica a base di molecole che non solo corregge i difetti genetici e dei tessuti, ma riduce anche significativamente l’infiammazione osservata nei pazienti con fibrosi cistica.
Questo è ciò che è emerso da uno studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine e svolto dai ricercatori dell’Università George Washington (GW), dell’Università di Perugia e dell’Università di Roma.
“In questo momento esistono diversi trattamenti per la fibrosi cistica e, sebbene questi abbiano migliorato notevolmente la speranza di vita, il paziente ha ancora una durata di vita di circa 40 anni. Nessun trattamento può stare in piedi da solo”, ha dichiarato Allan L. Goldstein, Professore presso la facoltà di Biochimica e Medicina Molecolare della Scuola di Medicina e Scienze della GW.
“Abbiamo sviluppato un unico trattamento che potrebbe potenzialmente correggere il difetto genetico che provoca fibrosi cistica e ridurre l’infiammazione che accompagna la malattia“.
Cos’è la fibrosi cistica?
La fibrosi cistica è una malattia genetica che causa infezioni polmonari persistenti e limita la capacità di respirare nel tempo e colpisce circa 70.000 in tutto il mondo. In Italia colpisce un neonato ogni 2500-3000 senza distinzioni di sesso.
La patologia è causata da una mutazione nel gene CF (cromosoma 7), il quale codifica per una proteina che funziona come canale per il cloro detta CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator).
La mutazione che provoca alterazioni della proteina CFTR, porta alla secrezione di muco molto denso e viscoso e poco scorrevole. La conseguente ostruzione dei dotti principali provoca alcuni sintomi, tra cui la comparsa di infezioni polmonari ricorrenti e la cirrosi epatica.
I risultati
Sperimentando nuovi trattamenti che curino il difetto genetico di base, i ricercatori riferiscono che la timosina alfa 1 (Tα1), una versione sintetica di un peptide naturale isolato nel timo, sperimentato su animali da cavia affetti da fibrosi cistica, si è rivelata correggere i difetti presenti nei tessuti dei polmoni e dell’intestino tenue. Inoltre l’efficacia di azione di questa molecola è stata provata anche dagli ottimi risultati osservati nelle cellule prelevate da pazienti con fibrosi cistica.
Tα1 non solo riduce significativamente l’infiammazione osservata nella fibrosi cistica, ma aumenta anche la maturazione, la stabilità e l’attività della CFTR. A causa di questa azione duplice, Tα1 offre un forte potenziale per essere un agente terapeutico su una singola molecola per il trattamento e l’arresto della progressione della fibrosi cistica.
Nel futuro
La proteina è già in commercio ed è stata approvata 15 anni fa in 35 Paesi per il trattamento di pazienti con infezioni virali, stati di immunodeficienza, tumori e infezioni da Hiv/Aids. «Adesso si tratta di avviare al più presto gli studi clinici nella fibrosi cistica – ha commentato Enrico Garaci dell’Università di Roma San Raffaele che, con Luigina Romani dell’Università di Perugia, è uno dei principali autori dello studio – proprio perché i dati dello studio si sono rivelati solidi e importanti».
Redazione
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